Vienīgā primārā mielofibrozes ārstnieciskā terapija (PMF) ir cilmes šūnu transplantācija, tomēr šī terapija ir ieteicama tikai pacientiem ar augstu un vidēju risku. Pat šajā grupā vecums un citi veselības traucējumi var palielināt risku, kas saistīts ar transplantāciju, kas ievērojami padara to mazāk par ideju terapiju. Bez tam, ne visiem cilvēkiem ar augstu un vidēju risku PMF būs piemērots cilmes šūnu transplantācijas donors (līdzīgs dzimtais vai līdzīgs nesaistīts donors).
Ieteicams, lai cilvēki ar zemu riska pakāpes PMF saņemtu ārstēšanu ar mērķi samazināt simptomus, kas saistīti ar šo slimību.
Iespējams, ka ārsts ir teicis, ka transplantācija jums nav labākā izvēle, vai arī nav iespējams identificēt piemērotu donoru vai arī Jums nav pieļaujama cita PMF terapija. Protams, jūsu nākamais jautājums varētu būt – kādas citas ārstēšanas iespējas ir pieejamas? Par laimi, ir daudz pētījumu, kas mēģina atrast papildu ārstēšanas iespējas. Mēs īsumā pārskatīsim dažus no šiem medikamentiem.
JAK2 inhibitori
Ruxolitinibs, JAK2 inhibitors, bija pirmā mērķa terapija, kas identificēta PMF. Mutācijas JAK2 gēnā ir saistītas ar PMF attīstību.
Raksolitinibs ir piemērota terapija cilvēkiem ar šīm mutācijām, kurām nevar veikt cilmes šūnu transplantāciju. Par laimi tas tika noderēts pat cilvēkiem bez JAK2 mutācijām.
notiek nepārtraukta pētniecība, kuras mērķis ir izstrādāt līdzīgas zāles (citi JAK2 inhibitori), ko varētu izmantot PMF ārstēšanai, kā arī ruxolitiniba kombināciju ar citām zālēm.
Momelotinibs ir vēl viens JAK2 inhibitors, kas tiek pētīts PMF ārstēšanai. Agrīnās izpētes laikā tika konstatēts, ka 45% pacientu, kas saņēma monelotinibu, samazināja liesas lielumu.
Apmēram pusei pētījuma dalībnieku bija uzlabojusies anēmija, un vairāk nekā 50 procenti varēja pārtraukt transfūzijas terapiju. Trombocitopēnija (zems trombocītu skaits) var attīstīties un var samazināt efektivitāti. Momelotinibs tiek salīdzināts ar rukoolitinibu 3. fāzes pētījumos, lai noteiktu tā lomu PMF ārstēšanā.
Imunomodulatīvās zāles
Pomalidomīds ir imūnmodulējoša zāles (zāles, kas maina imūnsistēmu). Tas ir saistīts ar talidomīdu un lenalidomīdu. Parasti šīs zāles tiek lietotas kopā ar prednizonu (steroīdiem medikamentiem).
Thalidomīds un lenalidomīds jau ir pētīti kā ārstēšanas iespējas PMF. Kaut gan abiem ir labvēlīga ietekme, to lietošana bieži vien ierobežo blakusparādības. Pomalidomīds tika izveidots kā mazāk toksisks risinājums. Dažiem pacientiem ir uzlabojusies anēmija, bet blaknes lielums nav novērots. Ņemot vērā šo ierobežoto ieguvumu, tiek turpināti pētījumi par polmalidomīda un citu līdzekļu, piemēram, rusolitiniba, kombinēšanu PMF ārstēšanai. Epigenētiskie medikamenti Epigenātiskas zāles ir zāles, kas ietekmē dažu gēnu izpausmi, nevis to fiziski mainot. Viena šo zāļu klase ir hipometilēšanas aģenti, kas ietver azacitidīnu un decitabīnu.
Šīs zāles pašlaik lieto, lai ārstētu mielodisplastisko sindromu. Pētījumi par azacitidīna un decitabīna lomu ir sākumposmā. Citi medikamenti ir histone deacetilāzes (HDAC) inhibitori, piemēram, givinostat un panobinostats.
Everolimss
Everolimss ir medikaments, kas klasificēts kā mTOR kināzes inhibitors un imūnsupresants. Tas ir FDA (Pārtikas un zāļu pārvalde), kas apstiprināts vairāku vēža (krūts, nieru šūnu karcinomas, neiroendokrīna audzēju utt.) Ārstēšanai un organisma atgrūšanas novēršanai cilvēkiem, kuri ir saņēmuši orgānu transplantāciju (aknas vai nieres). Everolimus lieto iekšķīgi.
Sākotnējie pētījumi liecina, ka tas var mazināt simptomus, liesas lielumu, anēmiju, trombocītu skaitu un balto asins šūnu skaitu.
Imetelstat
Imetetelstat ir pētīts vairākos vēža un mielofibrozes gadījumos. Sākotnējos pētījumos daži cilvēki ar vidēji smagu vai augstu riska pakāpes PMF izraisīja remisiju (mirušo PMH pazīmes un simptomi).
