Kas ir zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai un kāds ir zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai likums? Kāpēc šo narkotiku izpēte un attīstība ir svarīga un kādi ir šķēršļi?
Kas ir zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai? – Definīcija
Zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai ir zāles (farmaceitiskās vielas), kas joprojām nav pietiekami attīstītas, jo trūkst uzņēmuma, lai atrastu zāles rentablu. Bieži vien iemesls tam, ka narkotikas nav rentabla, ir tas, ka ir salīdzinoši maz cilvēku, kuri iegādāsies šo narkotiku, ja to novērtēs pret pētniecību un attīstību, kas nepieciešama zāļu ražošanai.
Vienkāršā vārdiem, reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzētās zāles ir tās, ko uzņēmumi neplāno nopelnīt lielu naudu, un tā vietā virzīt savus centienus narkotikas, kas dos naudu.
Kāpēc daži medikamenti ir "reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzētie medikamenti"? Farmācijas (zāļu) un biotehnoloģijas uzņēmumi nepārtraukti pēta un izstrādā jaunus medikamentus, lai ārstētu medicīniskos apstākļus, un jaunas zāles nāk tirgū bieži. No otras puses, cilvēki, kas cieš no retām slimībām vai traucējumiem, neredz to pašu zāļu izpētes uzmanību viņu slimībām. Tas ir tāpēc, ka to skaits ir mazs, un arī potenciālais jauno zāļu tirgus, kas paredzēts šo retu slimību ārstēšanai (parasti saukts arī par "zālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai"), arī ir mazs.
Reti sastopama slimība rodas mazāk nekā 200 000 cilvēku Amerikas Savienotajās Valstīs vai mazāk nekā 5 no 10 000 indivīdiem Eiropas Savienībā. Valdības regulatīvās aģentūras Amerikas Savienotajās Valstīs un Eiropas Savienībā ir veikušas pasākumus, lai samazinātu šo atšķirību zāļu izstrādes jomā.
Stimulējošie pasākumi, lai palielinātu zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai attīstību. Atzīstot, ka ASV nav izstrādātas adekvātas narkotikas reti sastopamu slimību ārstēšanai, un ka narkotiku uzņēmumi faktiski radīs finansiālus zaudējumus, attīstot narkotikas retos gadījumos, ASV Kongress 1983. gadā pieņēma Zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai aktu.
ASV zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanas biroja birojs.
ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) ir atbildīga par drošības un efektivitātes nodrošināšanu medikamentu tirgū Amerikas Savienotajās Valstīs.
FDA izveidoja bāreņu produktu attīstības biroju (OOPD), lai palīdzētu attīstīt zālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai (un retāk sastopamiem medicīniskiem līdzekļiem), tostarp piedāvāt pētniecības dotācijas.
Zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai, tāpat kā citas zāles, joprojām ir jāatrod droši un efektīvi, veicot pētījumus un klīniskos pētījumus, pirms FDA to apstiprinās tirdzniecībai.
1983. gada zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai likums
Likums par zālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai piedāvā stimulus, lai rosinātu uzņēmumus izstrādāt zāles (un citus medicīniskos produktus) maziem cilvēkiem ar retām slimībām (ASV, 47 procenti retu slimību skar mazāk nekā 25 000 cilvēku ) Šie stimuli ir šādi:
federālie nodokļa kredīti par veikto pētījumu (līdz 50 procentiem no izmaksām), lai izstrādātu retu slimību ārstēšanai paredzētu narkotiku.
garantēts 7 gadu monopols narkotiku pārdošanas pirmais uzņēmums, lai iegūtu FDA tirdzniecības apstiprinājumu par konkrētu narkotiku. Tas attiecas tikai uz apstiprinātu zāļu lietošanu. FDA varētu apstiprināt vēl vienu pieteikumu par citu lietojumu, un šim uzņēmumam būtu arī ekskluzīvas mārketinga tiesības attiecībā uz šo zāļu lietošanu.
- atteikšanās no narkotiku apstiprināšanas pieteikuma maksas un gada FDA produktu nodevas.
- Pirms zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai tiesību akta pieņemšanas reti sastopamu slimību ārstēšanai bija pieejamas maz zāles retu slimību ārstēšanai.
- Kopš šī likuma ASV FDA ir apstiprinājusi vairāk nekā 200 zāles retu slimību ārstēšanai
Amerikas Savienoto Valstu zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai likuma ietekme
Tā kā zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai stājās spēkā 1983. gadā, tā ir atbildīga par daudzu narkotiku attīstība. Līdz 2012. gadam šajā procesā tika apstiprināti vismaz 378 narkotikas, un skaits turpina pieaugt.
Narkomānijas piemērs pieejams sakarā ar zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai Act
No narkotikām, kuras ir apstiprinātas, ietver tādas kā: ③ Adrenokortikotropā hormona (ACTH) ārstēšanai bērnu infekciozas spazmas
Tetrabenzīns horejas ārstēšanai, kas rodas cilvēkiem ar Huntingtona slimību
Enzīmu aizstājterapija tiem, kam ir glikogēna glabāšanas traucējumi, Pompe slimība
- Starptautiskais pētījums un attīstība reti sastopamu slimību ārstēšanai
- Tāpat kā ASV kongresā Eiropas Savienības (ES) valdība ir atzinusi nepieciešamību palielināt zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai izpēti un attīstību.
- Zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai komiteja
Eiropas Zāļu aģentūra (EMEA), kas dibināta 1995. gadā, ir atbildīga par medikamentu drošuma un efektivitātes nodrošināšanu ES tirgū. Tas apvieno 25 ES dalībvalstu zinātniskos resursus. 2000. gadā tika izveidota Zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai komiteja (COMP), kas pārraudzītu zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai attīstību ES.
Regula par zālēm reti sastopamam zālēm
Eiropas Padomes pieņemtā Regula par zālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai paredz stimulējošu zāļu (un citu medicīnisko produktu, kas paredzētas retu slimību ārstēšanai) attīstībai ES, tostarp:
atbrīvojumi no maksas par zālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai mārketinga apstiprināšanas process.
garantēts 10 gadu monopols narkotiku pārdošanas pirmais uzņēmums, lai iegūtu EMEA tirdzniecības atļauju narkotiku. Tas attiecas tikai uz apstiprinātu zāļu lietošanu.
Kopienas tirdzniecības atļauja – centralizēta tirdzniecības atļaujas procedūra, kas attiecas uz visām ES dalībvalstīm. Protokola palīdzība, kas nozīmē zinātnisko konsultāciju sniegšanu farmācijas uzņēmumiem par dažādiem testiem un klīniskajiem pētījumiem, kas nepieciešami izstrādātās zāles.
- Regulā par zālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai ES ir tikpat labvēlīga ietekme, ka reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu izstrāde un pārdošana reto slimību ārstēšanai attīstījās un atradās Amerikas Savienotajās Valstīs.
- Bottom Line par bāreņu medikamentu likumu
- Tajā laikā ir daudz pretrunu par Orphan Drug Act, ar nepieciešamību pēc ārstēšanas retu slimību vienā malā un jautājumus par ilgtspējību, no otras puses. Par laimi, šīs darbības gan Amerikas Savienotajās Valstīs, gan Eiropā ir veicinājušas izpratni par daudzām retām slimībām, kuras, apvienojoties kopā, nav tik reti sastopamas.
