FDA ir apstiprinājusi gēnu terapijas ārstēšanu pirmo reizi vēsturisko pārvietoties zāļu gadatirgos. Jaunā terapija-Kymriah (tisagenlecleucel) – modificē T-šūnas, lai cīnītos pret leikēmiju.
Apstiprinājums Kymriah kalpo kā priekšgals, lai apstiprinātu citus gēnu terapijas veidus, kas cīņā pret vēzi un citām nopietnām slimībām, izmantojot jaunu un aizraujošu pieeju: ķermeņa pārprogrammēšana ar mākslīgiem līdzekļiem.
uz šūnu balstīta gēnu terapija
šūnu balstīta gēnu terapija attiecas uz praksi ieviest jaunu ģenētisko materiālu īpašā šūnu populācijā un pēc tam atkal ieviest šīs modificētās šūnas organismā. Kad ķermenī šie jaunie šūnas var ražot olbaltumvielas, kas palīdz cīnīties pret vēzi vai citām nopietnām slimībām.
Kymriah ietver ģenētiski modificētu T-šūnu – limfocītu vai balto asins šūnu – ievadīšanu organismā. Šīs modificētās T-šūnas atpazīst un uzbrūk leikēmijas šūnām.
Ģenētiskā terapija ir labāka par ķīmijterapiju, jo gēnu terapija ir mazāk toksiska. Ķīmijterapija ietekmē visu ķermeni un izraisa visa ķermeņa iedarbību. Ar šūnu gēnu terapiju, pārveidotas šūnas tiek ievadītas lokāli un īpaši apkarojas audzēji.
Papildus tam, ka tā ir gēnu terapijas forma, Kymriah ir arī imunoterapijas līdzeklis. Imūnā terapija piesaista imūnsistēmas spēku slimības ārstēšanai.
Kīmriah paskaidrots.
Tehniskā ziņā Novartis’s Kymriah ir eksperimentāla kimērā antigēnu receptora (CAR) T šūnu terapija, ko izmanto, lai ārstētu recidivējošu vai ugunsizturīgu (t.i., izturīgu pret ārstēšanu) B-šūnu akūtu limfoblastisku leikēmiju.
Kymriah ir pielāgota imūnterapijas forma, kurā pacienta T-šūnas tiek savāktas un pēc tam nosūtītas uz ražošanas centru.
T-šūnas tiek novāktas, izmantojot procedūru, ko sauc par leukafrēziju.
Ražošanas centrā šīs T-šūnas tiek modificētas, iekļaujot gēnu, kas kodē CAR izteiksmi. Šīs modificētās šūnas tiek ievadītas atpakaļ pacientam. Pēc tam, kad organismā, CARs mērķa īpašu antigēnu sauc par CD19, kas atrodas uz leikēmijas šūnu virsmas un nogalina šīs vēža šūnas. Pēc tam, kad asinīs, šīs modificētās T-šūnas aug un paplašina, lai izskaustu vēzi divu vai trīs nedēļu laikā.
FDA eksperti pamatoja savu apstiprinājumu Kymriah vienai fāzi II fāzes klīniskajā pētījumā, kurā 63 bērni, pusaudži un jauni pieaugušie ar recidivējošu vai rezistentu B šūnu akūtu limfoblastisku leikēmiju saņēma vienu devu ārstēšanas. No šiem dalībniekiem pēc trīs mēnešiem 83 procenti nonāca remisijā. Turklāt pēc sešiem mēnešiem 75 procenti bija brīvi no slimībām. Svarīgi, ka Kymriah tika piešķirts FDA prioritāro pārskatu un izrāvienu terapijas apzīmējumiem.
Akūta limfoblastiska leikēmija ir kaulu smadzeņu un asiņu vēzis. Tas izraisa organisma patoloģisku limfocītu veidošanos. Šīs nekontrolētās asins šūnas ātri izstumj veselīgas asins šūnas kaulu smadzenēs. Mums ir nepieciešami mūsu asins šūnas, lai izdzīvotu.
Ja normālu asins šūnu skaits ievērojami samazinās, var rasties nāve.
Lai arī gados vecāki pieaugušie var attīstīties ALL, tas galvenokārt ir bērnu slimība. Apmēram 90 procenti bērnu, no kuriem ALL nonāk atbrīvošanās pēc ārstēšanas. Kymriah ir apstiprināts lietošanai pacientiem, kuri ir jaunāki par 25 gadiem un kuriem ir atkārtota vēzis vai vēzis, kas ir izturīgs pret ārstēšanu.
Bažas par Kymriah
Viens no jebkura veida monoklonālas antivielu terapijas negatīvās blakusparādības ir citokīnu atbrīvošanās sindroms, infūzijas reakcija, ko sauc arī par citokīnu vētru. Citokīni ir mazas olbaltumvielas, kuras izdalījušās šūnas, un tās ietekmē citas šūnas.
Lielākajā daļā cilvēku citokīnu atbrīvošanās sindroma simptomi ir viegli vai vidēji smagi, un tos var viegli ārstēt. Šie simptomi ir šādi:
- zems asinsspiediens
- nogurums
- tahikardija
- galvassāpes
- drudzis
- slikta dūša
- drebuļi
- izsitumi
- neskaidra kakla
- apgrūtināta elpošana
Tomēr pacientiem, kuriem ir vēža asinīs, piemēram, ALL, ir lielāks risks saslimt ar smagu citokīnu vētru ar dzīvībai bīstamiem simptomiem. Šī iemesla dēļ infūzijas jāveic liela apjoma centros ar speciālistiem, kuri ir apmācīti rīkoties ar nopietnām komplikācijām, piemēram, citokīnu vētru.
Visbeidzot, Kymriah ir paredzams, ka tā izmaksās apmēram 500 000 ASV dolāru. Tomēr ārstēšana ar Kymriah joprojām ir lētāka nekā kaulu smadzeņu transplantācija, ko parasti lieto leikēmijas ārstēšanā.
Vārds no Verywell
Ugunsizturīgs vai recidivējošs ALL ir nāvīga slimība. Kīmrijas apstiprinājums sniedz cerību dažiem simtiem jauniešu Amerikas Savienotajās Valstīs, kurām nav ārstēšanas iespēju. Tas ir izrādījies efektīvs klīniskajos pētījumos. Tomēr klīniskie izmēģinājumi bija ierobežoti, un vēl ir jāredz, vai Kymriah var izraisīt mūža remisijas.
Slaucīšanas izteiksmē FDA apstiprinājums kādai gēnu terapijas formai pirmo reizi piesaista jaunus zāļu laikus: vecums, kurā mēs varam pārprogrammēt mūsu šūnas, lai cīnītos ar vēzi un citām nāvējošām slimībām.
