Jautājums: Apherēze ZBL holesterīna ārstēšanai
Mans 12 gadus vecais brāļadēls ir ļoti augsts holesterīna līmenis, ko viņi saka, ir saistīts ar iedzimtību. Viņa līmenis ir tik augsts, ka viņa ārsti iesaka uzsākt ārstēšanu, ko sauc par "aferezu". No mazajiem, par ko es zinu, tas izklausās diezgan krasas. Vai varat man pateikt par aferezēm un vai tā ir laba ideja bērnam?
Atbilde: Ir vairākas mirstīgās ZBL holesterīna slimības formas. Visbiežāk no tām ir ģimenes hiperholesterinēmija (FH). Cilvēkiem ar FH, īpaši tiem, kuriem ir smagākas saslimšanas formas, ir ievērojami palielināts priekšlaicīgu sirds un asinsvadu slimību attīstības risks. Paaugstināts ZBL holesterīna līmenis šajā stāvoklī ir no dzimšanas brīža un sāk sabojāt sirds un asinsvadu sistēmu jau agrīnā vecumā, tāpēc cilvēkiem ar ģimenes hiperholesterinēmiju ir jārīkojas pat tad, ja tie ir bērni.
- izlasiet visu par holesterīnu un sirds slimībām.
FH ārstēšanas pamatā ir statīnu zāļu lietošana. Lielākajā daļā cilvēku ar šo stāvokli, statīni būtiski samazina ZBL holesterīna līmeni. Bet tiem, kuriem ir īpaši smagas slimības formas, statīni nedarbojas pietiekami labi, un sirdsdarbības risks joprojām ir ļoti augsts. Tiek apgalvots, ka šiem cilvēkiem ir "zāļu izturīga hiperholesterinēmija".
Ir vairākas pieejas pacientu ārstēšanai ar zāļu izturīgu hiperholesterinēmiju; neviens no tiem nav viegli vai patīkami. No pieejamajām metodēm vislabāk pārbaudītā ir afereze.
aferezis
Aferēze ar holesterīna satura asinīm tiek izsūknēta no asinsvadiem, un pēc tam tiek apstrādāta tā, lai noņemtu olbaltumvielas (sauktos lipoproteīnus), kas satur ZBL holesterīnu.
Visbeidzot, samazinātās holesterīna asinis tiek atgrieztas pacienta asinīs. (Šī procedūra ir nedaudz līdzīga hemodialīzei, ko lieto pacientiem ar nieru mazspēju.)
Apherēze akūtīgi pazemina ZBL holesterīna līmeni pat par 75%. Tomēr, tā kā šo pacientu aknās rodas daudz ZBL holesterīna, ZBL līmenis atjaunojas dažu dienu laikā. Tātad aferezē parasti jāveic vismaz reizi nedēļā un dažreiz divas reizes nedēļā.
Uzsākšana uz afezera terapiju, protams, ir liela saistība laikā un neērtībās, un tā ir arī ļoti dārga. Turklāt tas var radīt vairākas diezgan izplatītas blakusparādības, tai skaitā zemu asinsspiedienu, anēmiju un galvassāpes. Visbeidzot, tāpat kā pacientiem ar hemodialīzi, tiem, kam ir aferēze, parasti ir nepieciešama ķirurģiska procedūra, lai izveidotu arteriovenozo fistulu (ķirurģiski savienojot artēriju un vēnu tikai zem ādas), kas ievērojami vienkāršo asinsvadu bieži pieejamo nepieciešamību, kas nepieciešams aferezei .
Ir pētīta aferezu efektivitāte bērniem ar smagiem holesterīna slimībām. Šeit ir teikts, ka UpToDate, elektroniska atsauce ārstiem un pacientiem, ir jāsaka par aferezes rezultātiem bērniem.
Ilgtermiņa LDL-aferezu drošība un efektivitāte tika novērtēta pētījumā ar 11 bērniem ar smagu ģenētisku hiperholesterinēmiju ( tostarp bērni ar homozigotu FH), kuri tika ārstēti no 2 līdz 17 gadiem. Nebija sirds nāves gadījumu, ne-letālu miokarda infarktu vai koronāro revaskularizācijas procedūru. Tika parādīta konstatēto koronāro artēriju bojājumu regresija, kā arī jaunu asinsvadu un koronāru bojājumu novēršana.
Citiem vārdiem sakot, neraugoties uz visiem afezēzes trūkumiem, šķiet, ka vismaz viens pētījums parāda, ka šāda veida ārstēšana – vismaz bērniem – ne tikai samazina ZBL holesterīna līmeni, bet arī šķiet, ka tas ievērojami samazina priekšlaicīgu sirds un asinsvadu attīstības risku slimība. Tāpēc, neskatoties uz visiem trūkumiem, aferēze ir kaut kas tāds, kas jāņem vērā bērniem ar smagām hiperholesterinēmijas formām, kas nereaģē uz statīniem.
ilgtermiņa
Par laimi tagad šķiet, ka afereze var nebūt saistīta ar mūžizglītību. Pateicoties nesenajiem sasniegumiem cilvēka ģenētikas pētījumos, tiek izstrādātas vairākas ļoti daudzsološas jaunas ārstēšanas metodes, kuru mērķis ir specifiski ģenētiski traucējumi, kas rada FH. Jaunajām izstrādājamajām zālēm ir ļoti labas izredzes efektīvi samazināt ZBL holesterīna līmeni līdz mērķa līmenim. Iespējams, ka pareizi aplūkot aferezē bērniem ar FH kā pagaidu līdzekli – kā veids, kā uzturēt asinsvadus samērā "tīru", kamēr mēs gaida daudz pilnīgāku un daudz vienkāršāku medicīnisko terapiju.
Vēlaties uzzināt vairāk? Papildinformāciju par padziļinātu medicīnisko informāciju skatiet sadaļā UpToDate tēma "Ģimenes hiperholesterinēmija".
