Optimāla ārstēšana primārā mielofibrozes gadījumā var būt izaicinājums. Bieži vien nav viena skaidra izvēle. Primārā mielofibroze ir vairāki ārstēšanas paņēmieni, bet tikai hematopoētisko cilmes šūnu transplantācija (ko dēvē arī par kaulu smadzeņu transplantātu) ir ārstnieciska.
Kāpēc ne visi saņem Transplant?
Izārstēt izklausās brīnišķīgi, tāpēc jūs varat brīnīties, kāpēc ikviens ar primāro mielofibrozi nesaņem transplantātu.
Viss ir par riska un ieguvumu līdzsvaru.
Ārstēšanu primārajā mielofibrosā nosaka riska kategorija, kuras pamatā ir pazīmes un simptomi, ar kuriem jūs saskaras. Ja jums nav simptomu vai simptomu ar zemu riska pakāpi, vidējā dzīvildze pēc diagnozes ir 15,4 gadi. Šādā gadījumā potenciālās komplikācijas (akūta vai hroniska transplantāta pret saimnieka slimību un nāvi), kas saistītas ar transplantāciju, pārsniedz izārstēt. Pētījumi liecina, ka cilvēkiem ar zemu riska pakāpi vai vidēji smagu 1 riska slimību izdzīvošana piecu gadu laikā bija mazāka, ja viņiem tiktu veikta hemopoētisko cilmes šūnu transplantācija. Tomēr starpposma 2 un augsta riska slimības gadījumā cilvēkiem, kuri saņēma transplantātu, tika uzlabota piecu gadu ilga izdzīvošana, salīdzinot ar tiem, kuri to nedarīja.
Ja Jums ir vidēji 2 vai augsta riska primārā mielofibroze, tad ieteicamā ārstēšana ir hemopoētisko cilmes šūnu transplantācija (HSCT). Tā kā vecāka gadagājuma vecums palielina ar transplantāciju saistītu komplikāciju risku (pārsvarā sekundārs pret transplantāta pret saimnieka slimību), HSCT vēsturiski ir rezervēts cilvēkiem ar primāro mielofibrozi, kas jaunāki par 60 gadiem.
Tā kā diagnozes primārais mielofibrozes vidējais vecums ir 67 gadi , tas būtiski ierobežo to cilvēku skaitu, kuriem ir primārais mielofibrozes risks un kuri ir potenciāli kandidāti šai terapijai. Turklāt vēlamais donors HSCT ir atbilstošs brālis. Pilnam brālim (vienai mātei un tēvam kā saņēmējam) ir viena no četrām izredzēm tikt par mačiem, vēl vairāk ierobežojot to cilvēku skaitu, kuri var veikt šo terapiju.
Post-Transplant Prognosis
Šobrīd no 40 līdz 60 procentiem cilvēku ar primāro mielofibrozi, kuriem tiek veikta transplantācija, dzīvo vismaz trīs līdz četrus gadus. Ir daži pierādījumi, kas liecina, ka, pirms transplantācijas, splenektomija (ķirurģiska liesas noņemšana) tiek saistīta ar uzlabotu izdzīvošanas rādītāju, īpaši vīriešiem, bet iemesls tam nav pilnībā noskaidrots. Turklāt pacientiem, kuriem attīstās mielofibroze pēc polycythemia vera vai būtiskas trombocitēmijas, pēc transplantācijas ir labāka izdzīvošanas pakāpe nekā pacientiem ar primāro mielofibrozi.
Kas nav piemērots?
Daži cilvēki ar augsta riska slimību nav HSCT kandidāti. To galvenokārt nosaka izdzīvošanas iespējamība pēc HSCT.
lietošana, piemēram, pārmērīga liela liesa (vairāk nekā astoņas collas zem ribiņas) un vairāk nekā 20 asins pārliešana pirms transplantācijas (īpaši, ja jums ir abas) ir saistīta ar zemāku piecu gadu dzīvildzi pēc transplantācijas.
Ko darīt, ja jums nav tiesību?
Tātad, kas ir ieteicams, ja Jums ir augsta riska primārā mielofibroze, bet jums nav piemērota HSCT vai jums nav donora? Ja Jums ir tādi simptomi kā sāpīga liesas paplašināšanās, nogurums, sāpes kaulos, nakts svīšana utt., Ruxolitinibs var būt saprātīga terapija. Ir pierādīts, ka ruxolitinibs samazina simptomus, samazina liesas lielumu un uzlabo anēmiju cilvēkiem ar primāro mielofibrozi. Cita alternatīva HSCT varētu būt uzņemšana klīniskajā pētījumā. Tas dotu jums piekļuvi medikamentiem, kurus sākumā pētīja kā potenciālu primārās mielofibozes terapiju.
Nav viegli uzzināt, ka jums nav tiesību saņemt izārstēt, bet atcerieties, lai izpētītu visas savas iespējas.
Pārdošanas nākotne kā ārstēšana
Ar ārstēšanas uzlabojumiem transplantācijas laikā, piemēram, režīms, ko lieto kaulu smadzeņu sagatavošanai pirms transplantācijas, un zāles, ko izmanto, lai novērstu transplantātu pret uzņēmīgo slimību, tiek veiktas vairāk transplantācijas cilvēkiem, kas vecāki par 60 un ar alternatīviem donoriem (radinieki nav pilnīgi saskaņoti vai saskaņoti nesaistīti donoriem).
Daži centri transplantēs cilvēkus ar mielofibrozi līdz 75 gadu vecumam.
Cerams, ka, turpinot uzlabojumus, HSCT būs pieejams vairākiem cilvēkiem ar mielofibrozi. Tā kā primārā mielofibroze ir reti sastopams stāvoklis, tas aizņems gadus pirms mums būs skaidra izpratne par alternatīvo donoru lomu HSCT šādam traucējumam.
