2014. gada oktobrī FDA apstiprināja divus jaunus medikamentus – pirfenidonu (Esbriet) un nintedanibu ( Ofev) idiopātiskās plaušu fibrozes ārstēšanai. Idiopātiskā plaušu fibroze ir briesmīga slimība, kas vairākos dažos gados nogalina lielāko daļu cilvēku, kuriem ir diagnosticēta plaušu fibroze. Pirms pirfenidona un nindaniba atklāšanas cilvēkiem ar šo nāvējošo slimību nav īpašu ārstēšanas iespēju.
Kas ir idiopātiska plaušu fibroze? Idiopātiskā plaušu fibroze ir hroniska vai ilgstoša slimība, kas iznīcina mazās vietas plaušās (interstitijā). Lai gan ir ierobežoti dati par konkrētu slimības izplatību, Amerikas plaušu biedrība lēš, ka tā pārsniedz 140 000 amerikāņu. Aplūkojot literatūru, es redzēju daudz zemākas aplēses, ja slimība ir definēta daudz ierobežotāk (lūdzu, atvainojiet sarkanu), un tas ietekmē jebkur no 14 un 28 cilvēkiem uz 100 000. Cilvēki ar šo slimību parasti ir vecumā no 50 gadiem, un slimība skar vairāk vīriešu nekā sievietes.
Neviens nezina, kas izraisa idiopātisku plaušu fibrozi (tāpēc to sauc par ↔ idiopātisko
traucējumu). Tas, ko mēs zinām, ir tas, ka šī nāvējošā slimība palielina atgrūšanos plaušās – plaušās ir elastīgs orgāns, kas apgrūtina elpošanu. Jāatzīmē, ka idiopātiska plaušu fibroze ir ierobežojoša plaušu slimība, kas samazina plaušu apjomu. Kad ir diagnosticēts, vidējais izdzīvošanas vecums cilvēkiem ar šo slimību ir tikai 4 gadi. Idiopātiskā plaušu fibroze izraisa iekaisumu un fibrotiskās izmaiņas (rētas) plaušu audos (parenhimīma), kas ir mehāniski saistīta ar plaušu kapilāriem alveolos. Tādējādi plaušu kapilāri alveolos tiek iznīcināti; plaušu kapilāri ir iesaistīti skābekļa apmaiņā un ķermenī ievada ar skābekli bagātas asinis. Citiem vārdiem sakot, cilvēkiem ar idiopātisku plaušu fibrozi, rētas plaušu audos pietrūkst spējas plaušu kapilāriem filtrēt skābekli no gaisa, ko mēs elpojam. idiopātiska plaušu fibroze padara elpošanas grūtības pēc slodzes. Pārbaudē arī izraisa klepus un plaušu skaņu izmaiņas. Daudzi slimības simptomi ir arī sistēmiski vai ķermeņa plaši, un tie ietver nogurumu, svara zudumu un pirkstu un pirkstu klupēšanu. Augstas izšķirtspējas DT skenē (iedomājieties, ka ir detalizēti detalizēti rentgenstaru rādījumi), parādās plankumains vai stipra un "šūnveida" izskats, kad ir notikušas fibrotiskās izmaiņas. Ķirurģiskā biopsija nodrošina slimības galīgo diagnozi. Tā kā plaušu fibroze progresē, tas noved pie daudzām comorbid vai vienlaicīgiem apstākļiem, ieskaitot elpošanas mazspēju, sirds mazspēju un plaušu hipertensiju.
Lai gan mēs neesam pārliecināti, kas tieši izraisa idiopātisku plaušu fibrozi, mēs zinām, ka pastāv daži iespējami slimības riska faktori:
cigarešu smēķēšana
vīrusu plaušu infekcijas
ieelpojot gāzi, dūmus, putekļus un citas sīkas daļiņas
GERD (gastroezofageālais reflukss slimība AKA hroniska grēmas)
- ģenētika
- Idiopātiskā plaušu fibroze ir pazīstama ar labas un efektīvas ārstēšanas trūkumu.
- Lai gan daži cilvēki salīdzinoši ilgi pēc diagnozes saglabājas stabili, lielākā daļa dekompensējas vai pasliktinās pat ārstēšanā. Pašreizējā ārstēšana ir vērsta uz slimības simptomiem vai mēģinājumiem ierobežot tālāku iekaisumu un rētas. Prezionu, steroīdu, bieži lieto, lai palīdzētu samazināt iekaisumu. Daudzi cilvēki ar idiopātisku plaušu fibrozi saņem arī papildu skābekļa un plaušu rehabilitāciju. Galu galā vienīgā ārstēšanas iespēja cilvēkiem ar idiopātisku plaušu fibrozi ir plaušu transplantācija.
- Kas ir pirfenidons (Esbriets) un Ninotānibs (Ofevs)?
- Klīniskajos pētījumos ir pierādīts, ka pirfenidons (Esbriet) un ninotānibs (Ofevs) mazina fibrozi vai rētas un tādējādi lēna slimības progresēšana.
Pirfenidonam ir vairāki iespējamie rīcības mehānismi un tie ir orāli medikamenti. 3. fāzes klīniskajos pētījumos gandrīz pusei pacientu ar vieglu vai vidēji smagu idiopātisku plaušu fibrozi, kuri saņēma pirfenidonu, samazinājās piespiedu dzīvotspēja. Šis pasākums norāda uz slimības kavēšanos. Dalībnieki pieredzēja citus pozitīvus ieguvumus, tostarp uzlabojumus 6 minūšu gājiena attālumā un mirstības samazināšanos (nāves gadījumu skaits) 52 nedēļu ilgajā studiju periodā. Iespējamā ārstēšanas nelabvēlīgā ietekme bija kontrolējama un ierobežota ar fotosensitivitāti, kuņģa krampjiem, sliktu dūšu un vemšanu.
Nintenanibs ir tirozīna-kināzes inhibitors un tāpat kā pirfenidons ir orāli. Starp citiem bioloģiskiem procesiem, tirozīnkināzi iesaistās rētas un fibrotiskās pārmaiņas. 3 fāzes klīniskajos pētījumos, piemēram, pirfenidons, nintenanibs arī palēnināja idiopātiskās plaušu fibrozes progresēšanu, mērot ar piespiedu dzīvotspējas samazināšanās ātrumu. Iespējamās blakusparādības ir caureja, slikta dūša, vemšana, galvassāpes, paaugstināts asinsspiediens un paaugstināts aknu enzīmu līmenis (aknu disfunkcijas rādītājs). Visbeidzot, Ofev ir teratogēns, kuru nevajadzētu lietot grūtniecības laikā, baidoties no augļa deformācijas vai nāves.
Ko Pirfenidons (Esbriets) un Ninotānibs (Ofevs) nozīmē jums?
Ja jums vai kādam, kas jums zināms, ir idiopātiska plaušu fibroze, pirfenidona (Esbriet) un ninotaniba (Ofev) apstiprinājums ir reāls medicīniskais sasniegums, kas būtu vērtējams kā labas ziņas. Tomēr daži jautājumi ir jāprecizē, pirms šīs zāles patiešām atrod savu vietu klīniskajā medicīnā. Pirmkārt, nav skaidrs, vai pirfenidons un nintendanibs jālieto atsevišķi vai vienlaicīgi, ārstējot idiopātisku plaušu fibrozi. Ja lietojat kopā, mēs neesam pārliecināti, kāda narkotika vispirms jāizmanto. Ja lietojat atsevišķi, mēs neesam pārliecināti, vai zāles parādīs sinerģisku vai papildinātu efektu. Otrkārt, mēs neesam pārliecināti, vai daži cilvēki ir īpaši atsaucīgi ("atbildes reakcijas") uz vienu vai abām šīm zālēm. Treškārt, mēs nezinām, vai narkotikas turpinās mazināt idiopātiskās plaušu fibrozes progresēšanu pagātnē pēc gandrīz gadu ilga testa perioda.
Galīgajā piezīmē, ja jums vai mīļajam ir idiopātiska plaušu fibroze, apsveriet vairāk informācijas par šīs slimības atbalsta grupām American Lung Association vai National Heart, Lung and Blood Institute.
