Alcheimera medikaments Aducanumab

Alcheimera slimību, Alcheimera slimības, Alcheimera slimība, amiloido hipotēzi, fāzes pētījumā

Man nepatīk rakstīt rakstus par demenci un Alcheimera slimību. Alcheimera slimība ir skumjš slimība. Tas progresē nepārtraukti. FDA apstiprinātas zāles šīs slimības ārstēšanai, piemēram, Aricept, Nemenda un Cognex, mazina, lai palēninātu tās klīnisko attīstību.

Vairums neiroloģistu zina, ka zāles ir ļoti ierobežotas vērtības tiem pacientiem ar Alcheimera slimību.

Tomēr, mīļajiem, pieprasīt šīs zāles, cerot, ka šīs meds var mazliet palīdzēt. Visbeidzot, vislabākais veids, kā ārstēt Alcheimera slimību, ir līdzjūtīgs aprūpētājs, kas ne tikai saglabā pienācīgu dzīves kvalitāti slimniekam, bet arī paša aprūpētāja dzīves kvalitātei.

Neraugoties uz manu vispārējo nepatiku pret rakstura rakstīšanu par Alcheimera slimību, esmu vienojies ar sevi, lai segtu šo slimību tikai tad, ja daži klīniskie pētījumi par narkotiku lietošanu liecina par kognitīvā samazinājuma palēnināšanu tiem, kam ir slimība. Nesen ļoti agri rezultāti no pētījumiem ar Biogen adukanumabu liecina, ka šī monoklonālā antiviela var kavēt Alcheimera slimības klīnisko progresēšanu.

Alcheimera slimība ir visizplatītākā demences forma. Amerikas Savienotajās Valstīs ar šo slimību dzīvo aptuveni 5 miljoni amerikāņu vecumā no 65 gadiem. Alcheimera slimības gaita ir lēna un neatgriezeniska.

Laika gaitā Alcheimera slimība izzūd atmiņā, domā un argumentē. Galu galā cilvēks ar šo briesmīgo slimību paliek nespējīgs izpildīt pat visvienkāršākos ikdienas dzīves uzdevumus un darbības.

Mūsu pašreizējais Alcheimera slimības patoloģijas izskaidrojums attiecas tikai uz "amiloido hipotēzi". Konkrēti, neirodeģenerācija ir saistīta ar amiloidbeta (Aβ) peptīdu deponēšanu smadzeņu audu plāksnēs.

Aß uzkrāšanās rada Alcheimera slimības patoģenēzi. Vēl viens ietekmējošais faktors ir neirofibrilārās saites, kas sastāv no tau proteīna. Līdzsvara trūkums starp Aß produkciju un Aß klīrensu izraisa šo sašutumu veidošanos.

Līdz šim ir izstrādāta dažādu antivielu klājums, lai cīnītos pret Alcheimera slimību, mērķējot uz amiloidīdu. Konkrēti, adukanumaba antiviela iedarbojas, stimulējot Fc receptoru izraisītu Aβ plāksniņu fagocitozi. Citiem vārdiem sakot, adukanumabs stimulē mūsu pašu ķermeņa fagocītus Aß sagremot.

Pēdējos gados daudzi eksperti ir nopietni apšaubījuši "amiloido hipotēzi", kas ir pārāk vienkāršoti. Mums vēl joprojām nav klīniskas apstiprināšanas par hipotēzi, un daudzi uzskata, ka Aß uzkrāšanās var būt daļa no lielāka un nepareizi saprotama procesa, kas izraisa neirodeģenerāciju. Precīzāk, pacientiem ar Alcheimera slimību Aß depozols pirms kognitīvā samazināšanās ir 10 līdz 15 gadi, tādējādi nosprostojot vienkāršas cēloņsakarības izpausmi. Turklāt amiloido prekursora proteīna (APP) metabolisma rezultātā rodas ne tikai Aß, bet arī citi fragmenti, kas varētu būt nozīmīgi Alcheimera slimības patogēnos.

Balstoties uz starpposma rezultātiem, kas iegūti adubanumaba 1.b fāzes pētījumā ar nosaukumu PRIME, Biogen ir apņēmies veikt 3. fāzes klīnisko pētījumu par šo zāļu lietošanu.

Šeit ir daži no šiem starpposma rezultātiem:

  • ārstēšana ar adukanumabu izraisīja amiloido plāksnīšu samazināšanos cilvēkiem ar prodromālu vai vieglo Alcheimera slimību.
  • Plāksnīšu samazināšana tika vizualizēta, izmantojot PET attēlveidošanu, un šis samazinājums bija atkarīgs no devas un laika.
  • Pēc vienu gadu ilgas ārstēšanas dalībniekiem ar agrīnu Alcheimera slimību novēroja klīniski nozīmīgu kognitīvo funkciju traucējumu palēnināšanos, novērtējot Mini-Mental Status Examination (MMSE) un Kognitīvās Demenci.
  • Adukanumaba drošība un panesamība pacientiem bija pieņemama. Dažas nevēlamās blakusparādības bija galvassāpes un ARIA (ar amiloīdiem saistītas attēla anomālijas).

Lai Alcheimera slimība vai kāds cits jauns medikaments tiktu apstiprināts FDA, tai ir jāpārbauda 3. fāzes klīniskie pētījumi. Kā tika apspriests nesenajā rakstā ar nosaukumu "Pivotal pētījumi par b-secretase inhibitoriem Alcheimera slimnīcā" no Dabas biotehnoloģija, daži zāļu ražotāji Alcheimera narkotiku skriešanās uz 3. fāzes pētījumiem. Šī prakse ir riskanta, jo klīniski nenozīmīgi 3. fāzes pētījuma rezultāti izslēdz zāļu attīstību. Galu galā, neviens nevēlas ieguldīt "sadedzinātā" narkotikā.

Tikai tādēļ, ka zāles neliecina par klīniski nozīmīgiem rezultātiem kādā konkrētā 3. fāzes pētījumā, tas nenozīmē, ka zāles nedarbojas. Piemēram, iespējams, ka zāles var efektīvi lietot devās, kas atšķiras no pārbaudītajām. Vai arī dažas narkotikas vislabāk darbojas noteiktos populācijās. Tā vietā, lai izietu Rubikonu un apņemtos veikt 3. fāzes pētījumu, ir ieteicams veikt izpētes 2. fāzes pētījumu un labāk izprast narkotiku lietošanu un tās ietekmi. Savukārt Biogen ir nolēmis turpināt 3. fāzes klīniskos pētījumus, ņemot vērā veicinošos starpposma rezultātus (ar zemāku jaudu) 1.b fāzes pētījumos.

Ja jūs vai mīļais cieš no Alcheimera slimības, lūdzu, izlasiet šo rakstu kontekstā un nepatiesu cerību dēļ. Biogene vēl ir nedaudz laika no aducanumaba apstiprināšanas, un mums vēl ir daudz klīnisku rezultātu. Kaut arī agrīnie rezultāti saistībā ar adukanumabu ir daudzsološi, Alcheimera slimība ir pazīstama ar to, ka tā nespēja sagriezt sinepes, un mums vēl ir jāsaprot patiesi efektīva ārstēšana, kuras mērķis ir palēnināt šīs slimības progresēšanu.

Like this post? Please share to your friends: